A Bluebird Bio e a Vertex Pharmaceuticals são as primeiras a participar num esquema para permitir que pessoas com doença falciforme tenham acesso a tratamentos que de outra forma não teriam condições de pagar. As terapias genéticas e celulares são tratamentos que mudam vidas, mas continuam a ser alguns dos medicamentos mais caros do mundo. Os desenvolvedores têm acordado para aderir ao Modelo de Acesso à Terapia Celular e Genética, com lançamento previsto para o início de 2025. O modelo foi anunciado pela primeira vez em fevereiro de 2023 como parte de uma iniciativa da administração Biden para reduzir os custos de medicamentos prescritos.
A doença falciforme é uma doença genética relativamente comum: nos Estados Unidos ela afeta cerca de 1 em cada 500 Nascimentos negros ou afro-americanos. É causada por uma única mutação no gene da β-globina, resultando em glóbulos vermelhos disformes e em forma de foice que ficam presos em pequenos vasos sanguíneos, causando eventos vaso-oclusivos dolorosos. Duas terapias genéticas potencialmente curativas foram aprovadas para a doença falciforme, mas sem ajuda de acesso, podem permanecer fora do alcance das pessoas que recebem Medicaid.
