A Food and Drug Administration dos EUA aprovou o medicamento Tryngolza (olezarsen), da Ionis Pharmaceuticals, como complemento de uma dieta com baixo teor de gordura, para tratar a síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). O medicamento direcionado ao RNA é o primeiro aprovado para este grupo de doenças genéticas raras, nas quais o corpo não consegue decompor os quilomícrons (partículas de lipoproteínas, compostas por cerca de 90% de triglicerídeos).
Nos Estados Unidos, a doença afeta aproximadamente 3.000 pessoas. FCS leva a triglicerídeos de jejum perigosamente elevados no plasma (> 500 mg dl–1) por causa do geneticamente ausente capacidade de quebrar lipídios, resultando em risco aumentado de pancreatite aguda. A redução direcionada da apolipoproteína C-3 (APOC3), uma proteína produzida no fígado e um elemento-chave no metabolismo dos triglicerídeos, pode corrigir esse distúrbio bioquímico. Tryngolza é um Noligonucleotídeo antisense conjugado com -acetilgalactosamina direcionado ao fígado APOC3 ARNm. Por inibindo a proteína APOC3 produção, o tratamento melhora a capacidade do corpo de quebrar gorduras, reduz as lipoproteínas circulantes ricas em triglicerídeos e melhora o risco aterogênico.
