A Genentech, parte da Roche, assinou uma licença exclusiva com a Sangamo Therapeutics para desenvolver tratamentos genômicos para duas doenças neurodegenerativas. A Sangamo receberá US$ 50 milhões adiantados e pode ganhar até US$ 1,9 bilhão em pagamentos de marcos comerciais e de desenvolvimento, além de royalties escalonados para seus repressores de dedos de zinco proprietários direcionados ao gene que codifica a proteína tau, que está envolvida na doença de Alzheimer. O acordo também inclui o sistema de entrega de capsídeo do vírus adenoassociado neurotrópico (AAV) da Sangamo, que demonstrou potente penetração na barreira hematoencefálica e transdução cerebral em primatas não humanos. A Genentech o usará para atingir tau e outro alvo neurológico não divulgado.
“Acreditamos fortemente no poder da nossa tecnologia de dedos de zinco para regular a expressão de genes-chave envolvidos em doenças”, disse o CEO da Sangamo, Sandy Macrae. “A descoberta recente do nosso capsídeo AAV administrado por via intravenosa líder da indústria, STAC-BBB, tem o potencial de abordar desafios de longa data na administração de terapêuticas ao sistema nervoso central. Estamos animados para compartilhar esta combinação poderosa com a Genentech para avançar opções potenciais de tratamento para distúrbios neurodegenerativos devastadores, e temos esperança de que esta possa ser a primeira de várias colaborações de capsídeos a vir com outros parceiros.”
