A primeira droga de interferência de RNA (RNAi) para o tratamento da insuficiência cardíaca causada pela amiloidose foi aprovada pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) em março. O Alnnylam tem o objetivo de Amvuttra (Vutrisiran) para tratar a cardiomiopatia amilóide da transtirretina (ATXT-CM) causada por atração esporádica ou hereditária, expandindo o rótulo da droga a partir de um aceno anterior em 2022 para a polyropopatia causada por transtiretina amiidose.
A doença attr-CM é rapidamente progressiva e fatal e é causada pelo desdobramento da transtyretina de proteína de transporte hepático. As fibrilas de proteínas anormais são propensas a agregar e formar depósito prejudicial em muitos órgãos, incluindo o coração, levando à morte cardiovascular, hospitalizações e visitas de insuficiência cardíaca urgente. As estimativas sugerem que o att-cm afeta mais de 300.000 pessoas em todo o mundo, mas a maioria dos casos não é diagnosticada e os tratamentos atuais não podem interromper sua progressão.
