O início da Beam Therapeutics dados clínicos em sua terapia de edição de base, o BEAM-101 mostra pela primeira vez que a tecnologia restaura a hemoglobina funcional em pessoas com doença falciforme. Em quatro pacientes tratados com BEAM-101, os níveis funcionais de hemoglobina fetal aumentaram para mais de 60% no acompanhamento de 1 a 6 meses, e os glóbulos vermelhos dos pacientes apresentaram menos falcização, adesão celular reduzida e propriedades de fluxo melhoradas. Além disso, nenhum paciente apresentou crises vaso-oclusivas dolorosas típicas da doença falciforme. Beam divulgará mais dados na reunião da Sociedade Americana de Hematologia em dezembro.
BEAM-101 usa adenina editores básicos para introduzir alterações de base única nas regiões promotoras dos genes da γ-globina HBG1 e HBG2 nas células-tronco dos pacientes ex vivo. Estas alterações perturbam a ligação do repressor BCL11A, aumentando a expressão da hemoglobina fetal. Se aprovado, o BEAM-101 ficaria ao lado da terapia baseada em CRISPR da Vertex Casgevy (exagamglogene autotemcel) e da terapia genética Lyfgenia da bluebird bio (lovotibeglogene autotemcel). Em ensaios separados, essas terapias falciformes aumentaram a hemoglobina funcional para cerca de 40% em dois anos.
